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Nov 24, 2023

ポートフォリオ企業Disc MedicineがEHAで第2相BEACON試験の肯定的な初期データを発表

Disc Medicine, una società in portafoglio di Arix Bioscience PLC (ARIX), annuncia ottimi risultati

Arix Bioscience PLC (ARIX) のポートフォリオ企業である Disc Medicine が、EHA で第 2 相 BEACON 試験の肯定的な初期データを発表 2023 年 6 月 9 日 / 14:53 GMT/BST

アリックス・バイオサイエンス社

ポートフォリオ企業Disc MedicineがEHAで第2相BEACON試験の肯定的な初期データを発表

ロンドン、2023年6月9日：画期的なバイオテクノロジー企業への投資に焦点を当てた大西洋横断ベンチャーキャピタル会社であるArix Bioscience plc（「Arix」または「当社」）（LSE: ARIX）は、同社のポートフォリオ企業であるDisc Medicineが本日暫定的な発表を行ったことを発表した。 2023年欧州血液学会（EHA）総会で、赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）およびX連鎖プロトポルフィリン症（XLP）患者を対象に経口投与されるグリシントランスポーター1（GlyT1）阻害剤であるビトペルチンを評価する第2相非盲検BEACON試験の結果が発表された。ドイツのフランクフルトで。

BEACON 研究の初期試験データでは、プロトポルフィリン IX (EPP の病気の原因となる代謝物) の一貫した減少、報告されている日光耐性の大幅な増加、および患者の生活の質の尺度の改善が実証されました。

BEACON 試験は、オーストラリアの試験施設で最大 22 人の EPP または XLP 患者を登録するランダム化非盲検並行群試験です。 この試験は、PPIX レベルの変化だけでなく、光感受性、生活の質、安全性と忍容性の尺度を評価するように設計されました。

アリックス・バイオサイエンスのロバート・ライン最高経営責任者（CEO）は「BEACON試験の肯定的なデータに我々は非常に勇気づけられる。これは同社にとって重要な臨床マイルストーンであり、赤血球生成性プロトポルフィリン症に苦しむ患者にとっては大きな進歩である。我々は支援を楽しみにしている」と述べた。 「Disc Medicine は、臨床開発を通じて BEACON 研究を推進し続けています。また、Disc が初期投資から 2 年も経たないうちにこれらの重要な臨床マイルストーンを達成し、実際の戦略の成功を実証していることにも興奮しています。」

この発表は、Disc Medicine の Web サイト (https://www.discmedine.com/) からアクセスできます。同社からの発表の全文は以下に記載されています。

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アリックス・バイオサイエンス社について

Arix Bioscience plc は、ライフ サイエンスの最先端の進歩に関する画期的なバイオテクノロジー企業への投資に重点を置いた世界的なベンチャー キャピタル会社です。

私たちは優れた起業家と協力し、資金、専門知識、グローバルネットワークを提供して、彼らのアイデアを加速して患者にとって重要な新しい治療法を実現できるよう支援します。 上場企業として、当社は業界のこのエキサイティングな成長段階をより幅広い投資家にもたらすことができます。 www.arixbioscience.com

ディスクメディスンのプレスリリース:

Disc、欧州血液学会（EHA）2023年学会で赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）患者を対象としたビトペルチンの第2相BEACON試験からの肯定的な初期データを発表

2023 年 6 月 9 日

ビトペルチンで治療された患者では、EPP の疾患の原因となる代謝物であるプロトポルフィリン IX (PPIX) の一貫した用量依存的な減少が観察されました。

患者は日光耐性と生活の質の尺度が大幅に改善されたと報告しました

ビトペルチンは忍容性が高く、ヘモグロビンに有意な変化は観察されませんでした

Disc Medicine は本日東部時間午前 7 時 30 分に投資家向け電話会議を主催します

マサチューセッツ州ウォータータウン、2023 年 6 月 9 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- ディスク メディシン社 (NASDAQ:IRON) は、重篤な血液疾患に苦しむ患者のための新しい治療法の発見、開発、商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品会社です。赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）およびX連鎖プロトポルフィリン症（XLP）の患者を対象に、経口投与されるグリシントランスポーター1（GlyT1）阻害剤であるビトペルチンを評価する進行中の第2相非盲検BEACON試験の予備的所見を本日発表した。血液学協会 (EHA) 2023 年総会がドイツのフランクフルトで開催。 最初の試験データでは、PPIX の一貫した減少、報告されている日光耐性の大幅な増加、および患者の生活の質の尺度の改善が実証されました。

「私たちは、EPPにおけるビトペルチンの治療仮説を支持する最初の臨床的証拠を提供するBEACONからのこれらの初期の肯定的なデータを共有できることを嬉しく思います。今後12か月間、私たちは一連の追加の臨床読み取りでこの勢いをさらに高める予定です」当社のポートフォリオ全体でアウトを実現しています」とディスク・メディスンの最高経営責任者兼社長であるジョン・クイセル法学博士、博士は述べています。 「これは企業としてDiscにとって重要な瞬間であり、私たちのチーム、協力者、そして最も重要なことにBEACONに参加している患者と家族に感謝の意を表したいと思います。」

「私たちは、ビトペルチンで治療された患者において、EPP の疾患原因代謝物である PPIX の一貫した持続的な抑制が観察された BEACON 試験の初期データを共有できることを嬉しく思います。」とウィル・サベージ医学博士は述べました。 Disc Medicine の最高医療責任者。 「重要なのは、この減少により、患者が病気に関連する痛みや症状を報告することなく日光を浴びることができる時間が大幅に改善されたことです。私たちはこのデータに勇気づけられ、年末には追加のデータを発表する予定です。」

BEACON 試験は、オーストラリアの試験施設で最大 22 人の EPP または XLP 患者を登録するランダム化非盲検並行群試験です。 この試験は、PPIX レベルの変化だけでなく、光感受性、生活の質、安全性と忍容性の尺度を評価するように設計されました。 被験者は、ビトペルチン 20 mg または 60 mg を 1 日 1 回 24 週間投与するよう無作為に割り付けられ、その後、患者はさらに 24 週間まで非盲検延長試験を​​継続する選択肢を得ることができます。 この試験は進行中であり、これらのデータは、2023年5月8日のデータカットオフ時点で登録された15人の被験者からの初期データを反映しており、治療期間は18日から6か月の範囲となっています。 サンプルのバッチ処理のため、PPIX データのデータカットオフは 2023 年 4 月 7 日でした。

提示された初期データのハイライト:

プロトポルフィリン IX (PPIX) レベル: 全血、金属を含まない PPIX の有意かつ一貫した、用量依存的かつ持続的な減少。 ベースラインと比較した場合、平均 >40% の減少

最長の追跡調査を受けた2人の参加者による光耐性（個人）の測定では、前駆症状（痛みの発作を知らせる初期症状）または「日光負荷」を経験することなく、日光に当たる時間で測定したところ、日光耐性が大幅に増加していることが実証されました。

ビトペルチン 20 mg を投与した参加者は、治療 88 日目に日光耐性が 80 倍を超え、ベースラインの 4.5 分から 6 時間以上に増加したと報告しました。 参加者は、20日目以降の日光負荷中に前駆症状を報告しませんでした

ビトペルチン 60 mg の参加者は、治療 74 日目に日光耐性が 200 倍以上増加し、ベースラインの 1.25 分から 4 時間以上に増加したと報告しましたが、120 日目以降は日光負荷中に前駆症状を報告しませんでした。

光耐性の測定値（試験でデータが入手できた参加者全体で集計）：

日光の下で費やす週の平均合計時間: 24 週目では 344 分 (1 日あたり約 49 分) から 1,200 分に増加

太陽光攻撃中の前駆症状までの時間（2週間の平均）：ベースラインの25分から24週目の182分まで、7倍以上増加しました。

症状のない日の割合の増加: 75% vs. 25% (ベースライン)

前駆症状のない日光障害の割合の増加: 50% vs. 0% (ベースライン)

光毒性反応: ベースラインと比較して、治療中の患者報告の光毒性反応が 96% 減少 (n=15)

患者の生活の質の尺度

患者全体の変化の印象 (PGIC): 43 日目の来院を完了した 10 人の患者全員が、過去 7 日間で病気がかなり良くなった (n=8) か、少し良くなった (n=2) と報告しました。

患者全体の重症度印象 (PGIS): 43 日目の来院を完了した患者 10 人中 9 人が、EPP が軽度であった (n=3) か、まったく重症ではなかった (n=6) と報告しました。

EPP 影響アンケート (EPIQ): 最新データが 43 日目の患者については、8 人中 4 人の患者が生活の質に対する EPP の影響の改善を報告し、8 人中 4 人が生活の質に対する EPP の影響に変化がないと報告しました。 最新のデータが 43 日目以降の患者については、2/2 が生活の質に対する EPP の影響の顕著な改善を報告し、生活の質に対する EPP の影響は報告しませんでした。

ビトペルチンは両方の用量レベルで忍容性が高く、重篤な有害事象の報告はなく、中止または用量の減量の報告はなく、グレード 1 を超える有害事象の報告はなく、平均ヘモグロビンレベルに有意な変化は観察されませんでした。

これらのデータは、ドイツのフランクフルトで開催された欧州血液学協会 2023 年会議で発表され、ポスターは EHA 会議プラットフォーム (www.ehaweb.org) で入手できます。

経営陣は、6 月 9 日金曜日の東部時間午前 7 時 30 分に、提示されたデータを確認するための電話会議を主催します。 Disc の Web サイト (https://ir.discmedine.com/) のイベントとプレゼンテーション ページからイベントに登録してください。

ビトペルチンについて

ビトペルチンは、ヘム生合成を調節するように設計された、研究中の臨床段階の経口投与されるグリシントランスポーター 1 (GlyT1) 阻害剤です。 GlyT1 は、発生中の赤血球で発現される膜輸送体であり、ヘム生合成に十分なグリシンを供給し、赤血球生成をサポートするために必要です。 ディスク社は、赤血球生成性ポルフィリン症を含む一連の血液疾患の潜在的な治療法としてビトペルチンの開発を計画しており、最初の疾患修飾療法となる可能性がある。 現在、赤血球生成性ポルフィリン症患者を対象としたビトペルチンの第 2 相臨床試験が 2 件進行中です。そのうちの 1 つは、BEACON と呼ばれる非盲検試験と、AURORA と呼ばれるランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。

ビトペルチンは治験薬であり、世界中のどの管轄地域でも治療法としての使用は承認されていません。 Discは2021年5月にロシュとのライセンス契約に基づき、bitopertinの世界的権利を取得した。

赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）およびX連鎖プロトポルフィリン症（XLP）について

赤血球生成性プロトポルフィリン症 (EPP) および X 連鎖プロトポルフィリン症 (XLP) は、ヘム生合成に影響を与える突然変異によって引き起こされ、プロトポルフィリン IX (PPIX) と呼ばれる有毒な光活性中間体の蓄積を引き起こす、稀な衰弱性の潜在的に生命を脅かす疾患です。 これは、患者が日光にさらされると、耐え難い痛み、浮腫、灼熱感、水疱や外観の損傷の可能性を特徴とする重篤な反応を引き起こします。 PPIX は肝胆道系にも蓄積し、患者の 20 ～ 30% で胆石、胆汁うっ滞、肝障害などの合併症を引き起こし、極端な場合には肝不全を引き起こす可能性があります。 現在の標準治療には、屋外活動を夜間に制限すること、防護服や不透明なシールドの使用、痛みの管理など、日光を避けるための極端な対策が含まれます。 これは、患者、特に幼い子供や家族の心理社会的発達、生活の質、日常生活に重大な影響を与えます。 現在、EPP の治療法はなく、FDA が承認した唯一の治療法は、Scenesse® (アメラノチド) と呼ばれる、メラニン生成を刺激するように設計された外科的に埋め込まれた合成ホルモンです。

Disc Medicine について Disc Medicine は、重篤な血液疾患に苦しむ患者のための新しい治療法の発見、開発、商品化に取り組む臨床段階のバイオ医薬品会社です。 当社は、赤血球生物学の基本的な生物学的経路、特にヘム生合成と鉄恒常性を標的とすることにより、広範囲の血液疾患に対処することを目的とした、革新的でファーストインクラスの可能性のある治療候補のポートフォリオを構築しています。 詳細については、www.discmmedicine.com をご覧ください。

EQS グループによって送信される規制発表の配布。 この発表の内容については発行者が単独で責任を負います。

イシン:

GB00BD045071

カテゴリコード:

PFU

TIDM:

アリックス

LEIコード:

213800OVT3AHQCXNIX43

OAM カテゴリ:

3.1. 加盟国の法律に基づいて開示が求められる追加の規制情報

シーケンス番号:

249984

EQSニュースID:

1653863

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